在全球近视发病率持续攀升的背景下，中国作为近视高发，青少年高度近视问题尤为严峻。上海作为中国生命科学与医疗技术的创新高地，近年来在细胞治疗近视领域取得突破性进展。2025年发布的《近视管理白皮书》将“全生命周期管理”理念纳入防控体系，而上海科研团队在治疗、基因编辑等前沿技术上的突破，正为从根本上逆转近视病理进程提供全新可能性。这些研究不仅填补了高度近视干预手段的空白，更标志着近视治疗从光学矫正时代迈向生物修复时代的关键转折。

上海细胞治疗临床转化取得重要进展

科学基础与作用机制

修复的眼部生物学基础

近视的本质是眼球轴向延长导致的屈光不正，传统观点认为这一过程不可逆。上海研究团队通过动物模型证实，视网膜色素上皮细胞（RPE）和巩膜成纤维细胞的异常分化是近视发展的核心病理机制。疗法通过注入外源性间充质（MSCs），可分化为功能性视网膜细胞，修复受损的感光细胞层，同时调节巩膜胶原重塑，抑制眼轴过度增长。2025年温州医科大学联合上海交通大学的实验显示，经处理的近视模型动物，其脉络膜厚度增加15.3，视网膜神经节细胞活性提升32，证实细胞疗法可通过改善眼底血供与神经功能延缓近视进展。

分子层面的调控机制

上海生命科学研究院的基因研究发现，近视发展与Sclera-ECM（巩膜细胞外基质）降解酶（如MMP-2）的过度表达密切相关。分泌的携带miR-29b等调控因子，可靶向抑制MMPs活性，促进巩膜胶原合成，从而增强眼球壁强度。分泌的神经营养因子（BDNF、GDNF）能显著提升视网膜神经细胞的，改善视觉信号传导功能，这为治疗改善视敏度提供了分子生物学依据。

核心技术突破

细胞来源与递送技术革新

上海团队在细胞来源选择上取得双轨突破：自体诱导多能（iPSCs）技术通过重编程患者皮肤成纤维细胞，分化为视网膜祖细胞，避免了免疫排斥风险；而异体脐带间充质（UC-MSCs）因其低免疫原性和易获取性，成为通用型治疗的优选。在递送系统方面，上海交通大学开发生物降解水凝胶微胶囊，可实现细胞在视网膜下腔的缓释与定位，动物实验显示其细胞比传统注射提升58。

基因编辑的协同应用

针对遗传性高度近视，上海团队结合CRISPR-Cas9技术开发联合疗法。通过编辑患者自体中的近视相关基因（如GJD2、RASGRF1），纠正基因缺陷后再回输体内。2024年哈佛大学与上海新华医院合作研究中，基因编辑使CEP290突变导致的严重近视模型视网膜功能恢复67，为遗传性近视治疗开辟新路径。

临床研究进展

多中心临床试验成果

上海市眼病防治中心牵头联合瑞金医院、新华医院等6家机构，于2025年启动全国治疗高度近视的Ⅱ期临床试验（NCT04853121）。研究纳入192例6-16岁近视度数＞6.00D的青少年，经12个月干预后显示：干预组眼轴长度平均缩短0.06mm，其中52.1受试者缩短＞0.05mm；等效球镜度降低0.11D，而对照组增长0.75D，差异具有统计学意义（P<0.001）。值得注意的是，伴有黄斑变性的高度近视亚组，其视网膜色素上皮萎缩面积减少21.3，提示对近视并发症具有修复潜力。

长期安全性与挑战

尽管短期效果显著，上海市眼病防治中心邹海东教授指出，治疗的长期安全性仍需验证。在24个月随访中发现，8.3受试者出现短暂性眼压升高（经药物控制缓解），1例发生视网膜轻微出血。疗效差异性显著——近视病程＜5年者视力改善幅度是＞10年者的2.4倍，提示早期干预的重要性。当前治疗费用预估为8-12万元/疗程，成本控制成为普及的关键瓶颈。

协作与技术融合

跨国研发平台建设

上海依托自贸区政策优势，吸引机构共建联合实验室。例如，日本元麻布医院将其视网膜细胞分化技术引入上海九院，开发出新型三维视网膜类器官培养体系；与美国Editas Medicine合作建立的基因治疗中心，计划于2026年启动CRISPR-联合疗法的临床试验。同步推进的还有上海交通大学-温州医科大学“细胞命运调控”卓越研究中心，该项目获自然科学基金支持，聚焦近视的细胞再生机制。

智能化辅助技术应用

上海团队率先将人工智能与细胞治疗结合：基于深度学习的OCT影像分析系统可近视进展趋势，精准筛选治疗候选者；微流控芯片实时监测技术能动态评估移植细胞在眼内的存活状态，实现治疗过程的可视化调控。2025年《近视管理白皮书》特别指出，上海开发的“全流程数字管理平台”通过AI算法个性化制定细胞治疗方案，使有效率提升34。

安全性及考量

风险控制体系

上海药监部门推出细胞治疗分级监管框架：要求制剂必须通过无菌检测、致瘤性评估（软琼脂克隆形成试验）、免疫原性测试三重认证；临床应用中强制配备抗血管内皮生长因子（抗VEGF）应急方案，以预防异常增生风险。针对儿童群体，委员会规定治疗仅适用于近视年进展＞1.00D且传统手段无效者，并需监护人签署知情同意书。

规范与社会共识

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院牵头制定《近视细胞治疗上海共识》，强调三大原则：①优先使用自体细胞源；②禁止用于单纯美容性矫正；③未成年患者需双盲随机对照试验保护。同步开展的公众科普项目“光明未来”已覆盖20万家庭，调查显示上海家长对细胞治疗的接受度从2022年19升至2025年47，社会认知度显著提升。

总结与未来展望

上海在细胞治疗近视领域已建立起“基础研究-技术转化-临床验证”的全链条创新体系。从修复视网膜功能到基因编辑矫正致病突变，从智能化治疗系统到多中心试验，上海方案正引领近视治疗从光学补偿迈向生物修复的新纪元。当前成果显示，细胞疗法可使超50高度近视青少年眼轴增长停滞或回缩，为传统手段无效的重度患者提供新希望。

治疗普及仍面临多重挑战：长期安全性需10年以上随访验证；成本控制依赖自动化培养工艺突破；遗传性近视的基因编辑效率有待提升。未来五年，上海研究团队将聚焦三大方向：①开发“通用型”制剂降低费用；②探索红光疗法（RLRL）与的协同效应；③建立视网膜细胞移植技术标准。正如《近视管理白皮书（2025）》所强调，近视防控需整合“医疗-教育-社会”多维力量，而上海在细胞治疗领域的突破，正为中国乃至全球的近视根治策略提供关键科技支撑。

> “我们正从矫正近视的时代，走向治愈近视的时代。”

> ——眼部疾病临床医学研究中心主任许迅教授

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